在本次研究中,Khalili团队将基因编辑系统与最近开发的治疗策略相结合,称为长效缓效释放抗逆转录病毒疗法(LASER-ART),这种疗法以病毒的避难所作为目标。该疗法要求长时间保持低水平的艾滋病病毒复制,降低抗逆转录病毒疗法的使用次数,并将其通过药理学处理成长效药物。长效药物被制成纳米晶体,传播到艾滋病毒可能潜伏的组织中。纳米晶体在细胞中储存数周,缓慢释放药物。
研究人员使用了基因改造小鼠,这种小鼠可产生人类的T细胞,可被艾滋病毒感染。小鼠被感染后开始用LASER-ART治疗小鼠,随后用CRISPR-Cas9治疗。治疗期结束后检测小鼠病毒载量结果喜人,大约三分之一的艾滋病感染小鼠体内的艾滋病基因完全被消除。
Khalili说,这项工作证明了CRISPR-Cas9疗法和病毒抑制两者共同作用,存在治愈艾滋病毒感染的可能性。我们将以此为契机,进一步推动在非人灵长类动物(猴子)中进行试验,乃至在人类患者中进行临床试验。
参考资料
https://medicalxpress.com/news/2019-07-hiv-genomes-animals.html
https://www.nature.com/articles/s41467-019-10366-y